Bakgrund om nefrotiskt syndrome (NS)
Nefrotiskt syndrom är en sjukdom som förknippas med en ökad förlust av protein till urinen, vilket resulterar i vävnadssvullnad och så småningom utveckling av ödem. Ödemen kan utvecklas i händer, fötter, anklar och ansikte. Ödemen kan även utvecklas i lungorna där det förknippas med dyspné (andnöd).
Obehandlat eller otillräckligt behandlat nefrotiskt syndrom förknippas i många fall med hyperkolesterolemi samt en ökad risk för blodproppar och infektioner. Det kan även utvecklas till kronisk njursjukdom som förknippas med en ökad risk för utveckling av hjärt‑kärlsjukdom och risk för utveckling av njursjukdom i terminalfas och därmed behov av njurbytesterapi (dialys eller transplantation).
Membranös glomerulonefrit är en av de vanligaste orsakerna till nefrotiskt syndrom. Membranös glomerulonefrit kan vara primär dvs. då den är den primära sjukdomen, men den kan också vara sekundär till andra sjukdomar, såsom SLE (systemisk lupus erythematosus) och cancer. Tillståndet kan även ses efter behandling med vissa läkemedel.
Klinisk utveckling av resomelagon (AP1189) vid idiopatisk membranös glomerulonefrit (iMN)
Resomelagon (AP1189) testas för närvarande i en explorativ, randomiserad, dubbelblindad, multicenter, placebokontrollerad fas 2a-studie med upprepad administrering av 100 mg en gång dagligen för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effekt av resomelagon (AP1189). Studiepopulationen består av patienter med iMN med svår proteinuri som behandlas med ACE‑hämmare eller angiotensin 2-receptorantagonister.
I juli 2022 ansökte bolaget om ett tillägg till studieprotokollet och detta godkändes i september. Detta tillägg introducerar den nya orala tabletten samt en längre doseringstid på 3 månader. Fördelen med denna nya design är att den ökar sannolikheten för att visa signifikant behandlingseffekt på urinproteinutsöndring, den huvudsakliga effektavläsningen i studien och öka sannolikheten för att patienterna följer behandlingsinstruktionen då en daglig dosering med en tablett är bekvämare än dagligt intag av en oral suspension. Bilden nedan visar iMN-studiens övergripande design.
