Nefrototiskt Syndrom

Bakgrund om sjukdomen

Nefrotiskt syndrom är en sjukdom som förknippas med en ökad förlust av protein till urinen, vilket resulterar i vävnadssvullnad och så småningom utveckling av ödem. Ödemen kan utvecklas i händer, fötter, anklar och ansikte. Ödemen kan även utvecklas i lungorna där det förknippas med dyspné (andnöd).

Obehandlat eller otillräckligt behandlat nefrotiskt syndrom förknippas i många fall med hyperkolesterolemi samt en ökad risk för blodproppar och infektioner. Det kan även utvecklas till kronisk njursjukdom som förknippas med en ökad risk för utveckling av hjärt‑kärlsjukdom och risk för utveckling av njursjukdom i terminalfas och därmed behov av njurbytesterapi (dialys).

Membranös glomerulonefrit är en av de vanligaste orsakerna till nefrotiskt syndrom. Membranös glomerulonefrit kan vara primär dvs. då den är den primära sjukdomen, men den kan också vara sekundär till andra sjukdomar, såsom SLE (systemisk lupus erythematosus) och cancer. Tillståndet kan även ses efter behandling med vissa läkemedel.

Klinisk utveckling av AP1189 vid idiopatisk membranös glomerulonefrit

AP1189 testas för närvarande i en explorativ, randomiserad, dubbelblindad, multicenter, placebokontrollerad fas 2a-studie med upprepad administrering av 100 mg en gång dagligen i 28 dagar för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effekt av AP1189. Studiepopulationen består av patienter med idiopatisk membranös glomerulonefrit som behandlas med ACE‑hämmare eller angiotensin 2-receptorantagonister. Minst 18 patienter förväntas slutföra studien. Upp till 23 patienter planeras att antas till studien för att täcka för en upp till 25‑procentig utsättningsfrekvens. Motiveringen till antalet forskningspersoner som behövs grundar sig inte på statistiska överväganden.